Samhälle Essä
Mirakelmedicinen som förvägras svenska patienter
Historien om mirakelmedicinen Kaftrio är inte bara en historia om svensk byråkrati. Det är också historien om utvecklingen av en medicin som allting talade emot, ledd av ett annorlunda läkemedelsbolag. Det är en historia som skapar hopp i stället för förtvivlan, skriver Benjamin Juhlin.
Våren 2019 gjorde veckotidningen Allas en intervju med småbarnsmamman Johanna om hur det är att leva med cystisk fibros. Sjukdomen får hennes kropp att producera ett segt slem som sätter sig i flera organ, vilket framför allt saboterar andningen och matsmältningen. Gradvis försämras hennes lungor, så när intervjun gjordes hade hon en lungkapacitet på 40 procent. Den genomsnittliga livslängden för personer med cystisk fibros är femtio år. Hon har därför behövt prata med sin åttaårige son om döden på ett mycket mer konkret sätt än andra föräldrar gör.
Vintern 2021 var samma Johanna med i ett SVT-reportage som hade en helt annan ton. Under rubriken ”Johannas plågor är över” berättade hon att hon nu kan leva, till skillnad från förut då hon bara överlevde. På fritiden åker hon snowboard och skidor med sina barn, i stället för att behöva ägna flera timmar varje dag åt att försöka få upp slem ur lungorna. Efter att ha haft en så försämrad lungfunktion att hon i princip varit döende kan hon nu ge sig ut och jogga.
Det som har hänt är enkelt men ändå fantastiskt. Mellan dessa intervjuer har hon fått den nya medicinen Kaftrio, som går direkt på sjukdomens orsak och stoppar produktionen av det sega slemmet. Tillsammans med de andra cf-medicinerna som läkemedelsbolaget Vertex utvecklat har Kaftrio beskrivits som en ny era i behandlingen av cystisk fibros. För många av de omkring sjuhundra svenskar med sjukdomen innebär Kaftrio att de plötsligt har skäl att planera för ett liv efter 50.
Man har beslutat att inte ta in Kaftrio med hänvisning till att priset är för högt
Egentligen erbjuds inte medicinen i Sverige, då den inte ingår i högkostnadsskyddet. Men eftersom hon är så allvarligt sjuk har Johanna fått den direkt från Vertex.
Två gånger har myndigheten Tandvårds-Läkemedelförmånsverket (jo, den har detta krångliga namn) beslutat att inte ta in Kaftrio med hänvisning till att priset är för högt. Motsvarande myndigheter i flera andra europeiska länder, bland annat Danmark och Finland, har gjort en annan bedömning.
Egentligen skulle denna text kunna avslutas här, med en lite bitter undran över ”vad får vi egentligen för pengarna” när inte ens våra svårast sjuka får den medicin de behöver. Men historien om Kaftrio är inte bara en historia om svensk byråkrati. Det är också historien om utvecklingen av en medicin som allting talade emot, ledd av ett annorlunda läkemedelsbolag. Det är en historia som skapar hopp i stället för förtvivlan.
I slutet av 1980-talet lämnade en grupp anställda det amerikanska läkemedelsföretaget Merck, som de trodde hade sina största upptäckter bakom sig. De menade att läkemedelsindustrin, förblindad av sina stora vinster, hade glömt sitt huvudsyfte: att utveckla de läkemedel som hjälper människor mest. Med sitt nya företag, Vertex Pharmaceuticals, ville de sätta det huvudsyftet över allt annat.
Vertex skulle särskilja sig genom att fokusera på allvarliga sjukdomar. I stället för att tillverka nya potensmedel och krämer mot fotsvamp, som kanske har större chans att ge vinst, skulle de endast tillverka mediciner för allvarliga sjukdomar som saknade effektiv behandling.
För att lyckas ta fram dessa nya mediciner skulle de bedriva något som kallas rationell läkemedelsforskning, som innebär att medicin skräddarsys för att åtgärda en enskild sjukdom. Metoden skiljer sig därmed från den mer vanliga ansatsen, som går ut på att man genom trial and error testar hundratusentals olika mediciner mot lika många sjukdomar.
Läs också:
Redan från starten var förväntningarna stora. Bara efter några år skrevs en bok om företaget, utan att det då hade åstadkommit något alls. Även inom företaget fanns en stark övertygelse om att det skulle överträffa de gamla giganterna.
Men att faktiskt göra det visade sig, som det nästan alltid är, svårare. Företaget utvecklade visserligen en medicin för HIV under 90-talet, men produktionssvårigheter gjorde att den nådde marknaden för sent. För Hepatit C erbjöd man däremot en av de första medicinerna, bara för att bli utkonkurrerad av senare mediciner. Trots de högt satta målen och de stora idealen präglades Vertex tjugofem första år endast av misslyckanden, som berättat i den uttömmande boken om Vertex historia med titeln The Antidote: Inside the World of New Pharma.
Men bredvid projekten inom dessa två stora sjukdomar hade Vertex också försökt utveckla en medicin för den betydligt mindre sjukdomen cystisk fibros. Här hade man fördelen att vara ensam, så om utvecklingen var framgångsrik skulle det inte finnas några konkurrenter. Nackdelen var att denna ensamhet berodde på att det ansågs omöjligt att utveckla en medicin som åtgärdade grundorsaken till cystisk fibros.
Att inget annat läkemedelsbolag trodde det gick var inte tillräckligt för att man skulle låta sig avskräckas
Medicinerna mot HIV och Hepatit C, i sig givetvis otroligt komplexa, hade i jämförelse varit enklare att utveckla. Deras uppgift hade bara varit att blockera eller stänga av något. För cystisk fibros behövde man i stället reparera något som inte fungerade. Utöver detta försvårades utvecklingen av att cystisk fibros inte förekommer naturligt hos någon annan art än människan, vilket begränsade möjligheterna att undersöka sjukdomen och pröva läkemedel. Eftersom något liknande aldrig hade gjorts tidigare rådde även osäkerhet om vad som skulle hända även om man lyckades reparera det som var trasigt. Kanske hade inte andra funktioner utvecklats korrekt i den cf-sjuka kroppen, vilket skulle gjort medicinen verkningslös.
Trots dessa osäkerheter tog Vertex under tidigt 2000-tal beslutet att försöka utveckla en medicin för cystisk fibros. Företaget hade grundats just för allvarliga sjukdomar, och här hade det chansen att göra något som både förbättrade och förlängde liv. Att inget annat läkemedelsbolag trodde det gick var inte tillräckligt för att man skulle låta sig avskräckas.
Vi vet nu att Vertex lyckades. Tjugofem år av misslyckanden utmynnade slutligen i en medicin som är det största framsteget i behandlingen av cystisk fibros någonsin. Det är en medicin som gett hopp till människor som inte har haft mycket av det tidigare. För Vertex rättfärdigade detta försöket att utmana den traditionella läkemedelsindustrin genom att rikta in sig särskilt på allvarliga sjukdomar.
Från att bara haft råd att driva ett eller två projekt samtidigt har nu Vertex projekt inom åtta områden
På ett sätt är det förståeligt att pessimism dominerar mångas tänkande. Det finns mycket i samhället som är dåligt – och som till och med blir sämre. Men den som enbart fokuserar på det negativa missar mycket fantastiskt. Ta bara de senaste tio årens två stora medicintekniska genombrott, gensaxen CRISPR-Cas9 och proteinveckningsprogrammet AlphaFold, som har potentialen att revolutionera all läkemedelsutveckling.
Vertex är ytterligare ett skäl att hysa förhoppningar inför framtidens läkemedel. Med intäkterna från cf-medicinerna har företaget nu en stabil grund. Från att bara haft råd att driva ett eller två projekt samtidigt har nu Vertex projekt inom åtta områden, alltifrån sicklecellanemi till icke-opioida smärtstillande.
Vi går alltså mot en framtid med bättre mediciner. Förhoppningsvis kommer också denna framtid att komma svenskar till del. Den tredje juni lämnade Vertex in sin tredje ansökan för Kaftrio. Ett godkännande skulle framför allt hjälpa svenska cf-patienter, men också utgöra ytterligare en påminnelse om att vissa saker faktiskt blir bättre.